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27.11.2017

5. PEI-DKTK-Workshop: Adaptive Studienkonzepte für innovative Krebstherapien

Regulatorische Herausforderungen bei „Basket“- und „Umbrella“-Studien

Die Erprobung neuer Arzneimittel beim Menschen erfolgt im Rahmen klinischer Prüfungen unter streng kontrollierten Bedingungen. Klassische Studienkonzepte werden der Forderung, erfolgreiche Krebsforschung so rasch wie möglich in die Klinik zu übertragen, nicht immer gerecht. Zur Prüfung innovativer personalisierter Krebstherapien werden daher adaptive Studienkonzepte verfolgt, die eine spezifischere, flexiblere und schnellere Durchführung erlauben. In einem Workshop am 27.11.2017 im Paul-Ehrlich-Institut (tauschten sich rund 70 Experten des Deutschen Konsortiums für Translationale Krebsforschung (DKTK) und des Paul-Ehrlich-Instituts zum Thema „Basket“- und „Umbrella“-Studien aus.

Experten des Paul-Ehrlich-Instituts (PEI), Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel, beraten Ärzte und Wissenschaftler des DKTK bei der Entwicklung neuer diagnostischer, präventiver und therapeutischer Verfahren für onkologische und hämatologische Erkrankungen. Der fünfte gemeinsame Workshop konzentrierte sich auf regulatorische Aspekte klinischer Prüfungen mit adaptivem Design wie `Basket´- und `Umbrella´-Studien.  

`Basket´- und `Umbrella´-Studien gehören zu einer neuen Generation klinischer Studien und eigenen sich besonders für die personalisierte Krebsmedizin. Bei Basket-Studien werden Patienten mit verschiedenen Tumorerkrankungen, denen ein gleicher molekularer Mechanismus zugrunde liegt, in einem gemeinsamen Protokoll mit demselben Prüfarzneimittel behandelt. Bei Umbrella-Studien werden Patienten mit der gleichen Krebserkrankung mit unterschiedlichen Arzneimitteln behandelt, die auf unterschiedliche molekulare Mechanismen zielen. Auf Basis aktueller Studiendaten und Zwischenauswertungen während der Studie können adaptive Studien an geänderte Bedingungen angepasst werden. Solche Studienmodifikationen können beispielsweise Änderungen der Einschlusskriterien für Patienten sein oder auch die Dosis der Prüfsubstanz. Häufig werden auch Studienarme, die keinen Erfolg versprechen, frühzeitig geschlossen. „Der Workshop ist eine exzellente Gelegenheit, die komplexen Herausforderungen bei Basket- und Umbrella-Studien mit Vertretern des Paul-Ehrlich-Instituts und des BfArM zu diskutieren, um gemeinsam mit den für Human-Arzneimittel zuständigen Bundesinstituten Pfade und Prozesse zur optimalen Planung und Durchführung zu definieren“, erklärt Professorin Ghazaleh Tabatabai vom DKTK Tübingen, die den Workshop gemeinsam mit DKTK Professor Jürgen Becker aus Essen und dem PEI organisierte.

„Wir freuen uns sehr, dass wir dieses Jahr auf dem DKTK-Workshop mit den modernen adaptiven Studiendesigns ein Thema von großem Interesse adressiert haben. Auch für viele Experten beschreiten wir damit Neuland und es sind vielen offenen Fragen zu beantworten,“ erläutert die Mitorganisatorin des Workshops Dr. Martina Schüßler-Lenz, Abteilung Medizinische Biotechnologie des Paul-Ehrlich-Instituts und Vorsitzende des Ausschuss´ für neuartige Therapien bei der Europäischen Arzneimittelagentur EMA. Adaptive Studiendesigns sind eine Herausforderung, vor allem im Hinblick auf Integrität und Validität der Studien und die Implementierung geeigneter regulatorischer Bestimmungen für die flexibilisierte Durchführung.